當下信使核糖核酸（mRNA） 技術可以用炙手可熱來形容，就連號稱世界上最有投資頭腦的埃隆·馬斯克都投資了它。作為新冠肺炎的康復者，馬斯克曾在接受采訪時說：“mRNA代表了醫學的未來。基本上，你可以使用mRNA治療一切疾病。mRNA就像計算機合成程序，你可以對它進行編程來讓它執行所需的任何操作。舉個例子，沒準實際上你還能變成一只蝴蝶。”
馬斯克不是醫藥領域的專業人士，變成蝴蝶或許是句玩笑話，但了解了這項技術后，你會覺得確也可信。未來，mRNA技術很可能會顛覆當前的疾病治療模式，很多疾病的治療都會因為它而改變。
mRNA是由脫氧核糖核酸（DNA）的一條鏈為模板轉錄而來、攜帶遺傳信息、能指導蛋白質合成的一類單鏈核糖核酸。作為生命的核心分子之一，它是DNA翻譯和蛋白質合成的橋梁。蛋白質的表達由轉錄和翻譯兩個過程組成。轉錄發生在細胞核中，機體以細胞中的DNA為模板，依據堿基互補配對原則轉錄生成mRNA后，mRNA就含有與DNA分子中某些功能片段相對應的堿基序列，故可作為蛋白質生物合成的直接模板，指導蛋白質的翻譯。而蛋白質的翻譯則在細胞質中的蛋白質加工廠——核糖體中進行。可以說，任何蛋白質的合成都離不開mRNA，反過來，我們也可以利用mRNA合成任何想要的蛋白質。
mRNA療法，就是運用了mRNA技術的原理——通過轉錄，以雙鏈DNA 分子為模板生成mRNA，隨后mRNA 從細胞核進入細胞基質與核糖體結合，完成翻譯過程，實現蛋白質的生產。簡單地說，mRNA療法就是修飾后的 mRNA分子進入細胞質后，利用細胞質內的自由核苷酸、核糖體等進行轉錄表達，合成目標蛋白質，最終執行相應的生理功能。
從理論上來說，mRNA能夠表達任何蛋白質，如抗感染的疫苗或抗體、治療罕見疾病的酶，或是修復受損組織的生長劑，因此可以探索治療幾乎所有基于蛋白質的疾病。mRNA技術可以像計算機的操作系統一樣靈活快速，通過將新的遺傳密碼插入人工合成的mRNA來改變其靶標，從而實現馬斯克所稱的“可以治療一切疾病”。
這把能解碼各類復雜疾病的“萬能鑰匙”，除了可能終結新冠肺炎疫情外，更大的應用潛力體現在為開發藥物提供了新的思路和方法，從而用于防治傳染病和遺傳病、腫瘤等更為棘手的疾病。
發布時間：2025-07-21
